東京医科大学（学長：宮澤啓介／東京都新宿区）の医学科6年 永松由衣、分子病理学分野 梅津知宏 講師、黒田雅彦 主任教授らの研究チームは、AMEDの創薬研究開発プログラムの支援を得てアセロラ由来のエクソソーム様ナノ小胞（acerola-derived exosome-like nanovesicles：AELNs*）を用いた CRISPR/Cas9 ゲノム編集因子の脳内送達技術を開発しました。

　本研究では、鼻腔投与により脳内の神経細胞で遺伝子編集を実現し、筋萎縮性側索硬化症（ALS）や前頭側頭型認知症（FTD）の原因遺伝子 C9orf72* の編集に成功しました。

　この成果は、中枢神経系疾患に対する 非侵襲的な遺伝子治療技術としての応用が期待されます。本研究成果は、米国遺伝子細胞治療学会(ASGCT:American Society of Gene & Cell Therapy）の学会誌であるMolecular Therapy Nucleic Acids（Impact Factor: 6.1）に掲載されました。

【本研究のポイント】

• 植物（アセロラ）由来ナノ小胞を利用した新しい遺伝子送達システムを開発
• CRISPR/Cas9タンパク質複合体（RNP）を効率よく搭載
• 神経細胞標的化のためGLP2ペプチドを導入
• 鼻から投与するだけで脳内遺伝子編集に成功
• ALSなど神経変性疾患の新しい治療法につながる可能性

【論文情報】

タイトル：Exosome-like Nanovesicles from Acerola for CRISPR/Cas9 Ribonucleoprotein Delivery to the Central Nervous System
著　　者：Yui Nagamatsu, Tomohiro Umezu, Taehun Hong, Takahide Nijima, Shin-ichiro Ohno, Yuichirou Harada, Mamoru Yanagimachi, Takahiro Ochiya, Masahiko Kuroda*（*：責任著者）　
掲載誌名：Molecular Therapy Nucleic Acid
ＤＯＩ：https://doi.org/10.1016/j.omtn.2026.102896

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